Anunciado tratamento para a doença do filme O Óleo de Lorenzo

Um tratamento desenvolvido na França conseguiu interromper a evolução da doença degenerativa adrenoleucodistrofia (ALD) em duas crianças. O filme "O Óleo de Lorenzo" tornou conhecido o drama dos pais com filhos que sofrem da doença.

A ALD afeta uma em cada 18 mil pessoas. O defeito genético costuma ser herdado da mãe, mas a doença manifesta-se principalmente nos garotos. Leva a um processo de neurodegeneração que começa com quadros de déficit de atenção e evolui para cegueira, surdez, paraplegia, incapacidade de engolir e se comunicar.

A revista Science publica nesta sexta um artigo que descreve a nova proposta de tratamento. O grupo responsável pela técnica sempre se mostrou cético quanto à eficácia do óleo descoberto por Augusto Odone para tratar seu filho Lorenzo.

O professor de pediatria da Universidade Paris-Descartes, Patrick Aubourg, um dos principais autores do estudo divulgado nesta quinta-feira (05), investiu de modo pioneiro em outra abordagem de tratamento: o transplante de medula óssea.

Mas a estratégia sempre esbarrou no problema mais comum em qualquer transplante: a descoberta de doadores compatíveis em tempo hábil, pois a cirurgia só é eficaz quando realizada bem no início da doença. Além disso, o transplante de medula ainda está associado a riscos relativamente altos relacionados à forma como o tecido enxertado reconhecerá o organismo receptor.

A técnica descrita na Science revela um possível caminho para resolver o problema de disponibilidade de medulas e, ao mesmo tempo, diminuir os riscos do transplante.  Da Agência France Press.

A figura acima, divulgada pela revista Science, é um esquema da terapia gênica empregada. Os círculos azuis representam o núcleo celular e os pontos vermelhos, a proteína da ALD. À esquerda, um esquema em nível de organismo.